Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 100 E/ml: Hvert hetteglass inneh.: Laronidase 500 E, monobasisk natriumfosfat (monohydrat), dibasisk natriumfosfat (heptahydrat), polysorbat 80, natriumklorid, vann til injeksjonsvæsker. Etter rekonstituering: Osmolalitet: 415-505 mosmol/kg. pH: 5,2‑5,9.
Indikasjoner
Langvarig enzymerstatningsbehandling hos pasienter som har fått bekreftet diagnosen Mukopolysakkaridose I (MPS I; α-L-iduronidasemangel) for å behandle sykdommens ikke-nevrologiske symptomer.Dosering
Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen.
Voksne og barn
Behandling bør skje under tilsyn av lege som har erfaring med behandling av pasienter med MPS I eller andre arvelige stoffskiftesykdommer. Bør gis i egnet klinisk miljø der gjenopplivingsutstyr til bruk i nødstilfelle er lett tilgjengelig. Anbefalt dose er 100 E/kg kroppsvekt, gitt 1 gang pr. uke. Initial infusjonshastighet på 2 E/kg/time kan økes hvert 15. minutt, hvis tolerert, til maks. 43 E/kg/time. Totalt infusjonsvolum bør tilføres i løpet av ca. 3-4 timer.
Eldre (>65 år)
Sikkerhet og effekt er ikke klarlagt, ingen dosering kan anbefales.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Sikkerhet og effekt er ikke klarlagt, ingen dosering kan anbefales.
Tilberedning/Håndtering Fortynnes med natriumklorid 9 mg/ml infusjonsvæske, se pakningsvedlegg. Fortynnet oppløsning bør administreres gjennom et 0,2 µm in-line-filter for å fjerne proteinpartikler.
Administrering Gis som i.v. infusjon. Hjemmeinfusjon: Kan vurderes for pasienter som tolererer infusjonene sine godt og ikke har noen historikk med moderate eller alvorlige IRR over noen få måneder. Avgjørelsen tas etter evaluering og etter anbefaling av behandlende lege. Infrastruktur, ressurser og prosedyrer, inkl. opplæring, skal være etablert og tilgjengelig for helsepersonell. Hjemmeinfusjon skal overvåkes av helsepersonell som alltid skal være tilgjengelig under og etter infusjonen. Dose og infusjonshastighet skal være konstant og skal ikke endres uten overvåkning av helsepersonell. Infusjonsprosessen stoppes umiddelbart dersom pasienten får bivirkninger under hjemmeinfusjonen, og hensiktsmessig medisinsk behandling skal startes opp. Påfølgende infusjoner skal skje på sykehus eller under tilfredsstillende forhold på poliklinikk til slike bivirkninger ikke forekommer.
Forsiktighetsregler
Overfølsomhetsreaksjoner (inkl. anafylaktisk reaksjon): Er sett. Noen var livstruende og inkluderte respirasjonssvikt/-besvær, stridor, obstruktiv luftveislidelse, hypoksi, hypotensjon, bradykardi og urtikaria. Relevante medisinske støttetiltak, inkl. utstyr for hjerte- og lungeredning, må være tilgjengelig ved administrering. Ved anafylaktisk reaksjon/annen alvorlig overfølsomhetsreaksjon seponeres infusjonen umiddelbart. Dersom adrenalin vurderes hos MPS I-pasienter skal forsiktighet utvises pga. økt forekomst av koronararteriesykdom. Desensibiliseringsprosedyre kan vurderes ved alvorlig overfølsomhet. Særlig stor forsiktighet bør utvises ved ny administrering, med relevant gjenopplivningsutstyr tilgjengelig. Ved mild/moderat overfølsomhetsreaksjon, skal infusjonshastigheten reduseres eller stanses midlertidig. Når infusjonen tolereres kan dosen økes inntil anbefalt dose er nådd. Infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR): Er sett. Akutt underliggende sykdom ser ut til å gi større risiko for IRR. Pasientens kliniske status bør vurderes nøye før administrering. For å minimere forekomst av IRR anbefales premedisinering (antihistaminer og/eller antipyretika) ca. 60 minutter før infusjonsstart ved 1. administrering, eller ved gjenopptak etter behandlingsavbrudd. Premedisinering bør også vurderes ved påfølgende infusjoner ved klinisk indikasjon. Ved gjenopptak av behandling etter et lengre avbrudd, må forsiktighet utvises pga. teoretisk økt risiko for overfølsomhetsreaksjon. Alvorlige IRR er sett ved alvorlige underliggende øvre luftveisproblemer. Disse pasientene skal overvåkes nøye og bare få infusjon i klinisk hensiktsmessige omgivelser med tilgang til gjenopplivningsutstyr. Ved et alvorlig enkelttilfelle av IRR, bør infusjonen stoppes til symptomene er forsvunnet og symptomatisk behandling (f.eks. antihistaminer og antipyretika/antiinflammatoriske midler) vurderes. Nytte-/risikovurdering ved gjenopptak av behandling etter alvorlige IRR bør utføres. Ved restart reduseres infusjonshastigheten til 1/2-1/4 av hastigheten ved forrige reaksjon. Ved gjentatte moderate IRR eller ved ny provokasjon etter et enkelttilfelle av alvorlig IRR, bør premedisinering (antihistaminer og antipyretika/antiinflammatoriske midler og/eller kortikosteroider) og reduksjon av infusjonshastigheten til 1/2-1/4 av hastigheten ved forrige reaksjon vurderes. Ved tegn på mild/moderat IRR bør symptomatisk behandling (f.eks. antihistaminer og antipyretika/antiinflammatoriske midler) vurderes og/eller infusjonshastigheten reduseres til halvparten av hastigheten når reaksjonen oppsto. Når infusjonen tolereres kan dosen økes inntil anbefalt dose er nådd. Immunogenisitet: Nesten alle pasienter forventes å utvikle IgG-antistoffer mot laronidase, vanligvis innen 3 måneder etter behandlingsstart. Alvorlige allergilignende overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme. IRR eller overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme uavhengig av utvikling av antistoffer mot legemidlet. Pasienter som har utviklet antistoffer eller fått symptomer på IRR bør behandles med forsiktighet. Pasienter bør overvåkes nøye, og alle tilfeller av IRR, forsinkede reaksjoner og mulige immunologiske reaksjoner bør rapporteres. Antistoffstatus, inkl. IgG, IgE, nøytraliserende antistoffer for enzymaktivitet eller enzymgjenopptak, bør overvåkes og rapporteres regelmessig. Hjelpestoffer: Inneholder 1,29 mmol (30 mg) natrium pr. hetteglass, tilsv. 1,5% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne, og bør tas hensyn til ved natriumdiett.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetUtilstrekkelige data. Skal kun brukes ved graviditet dersom strengt nødvendig.
AmmingKan gå over i morsmelk. Amming anbefales ikke.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Ca. 53% av pasientene (35% hos barn) opplever IRR, noen alvorlige. Omfanget av disse reduseres over tid.
Serokonvertering forventes hos de fleste pasienter etter behandling.
Overdosering/Forgiftning
SymptomerKvalme, abdominalsmerter, hodepine, svimmelhet og dyspné.
BehandlingInfusjonshastigheten reduseres eller avbrytes umiddelbart. Dersom medisinsk hensiktsmessig, kan ytterligere intervensjon være indisert.
Egenskaper og miljø
KlassifiseringRekombinant form av human α-L-iduronidase.
VirkningsmekanismeGjenoppretter enzymaktivitetsnivået tilstrekkelig til å hydrolysere akkumulert substrat (GAG).
AbsorpsjonCmax 0,2-0,3 E/ml, økning over tid. AUC 0,9-1,2 E/ml/time.
FordelingVd 0,44-0,22 liter/kg, reduseres ved fortsatt behandling, muligens relatert til dannelsen av antistoffer og/eller redusert levervolum.
Halveringstid3,61-1,94 timer. Plasmaclearance: 1,68-2,31 ml/minutt/kg.
Pakninger, priser og refusjon
Aldurazyme, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 100 E/ml | 5 ml (hettegl.) 014439 |
7 543,80 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
05.09.2024
Sist endret: 27.02.2024
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)